Объективный информационный канал
для профессионалов отрасли

ПАТОГЕНЕТИЧЕСКАЯ ТЕРАПИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ СПИНАЛЬНОЙ МЫШЕЧНОЙ АТРОФИИ ОДОБРЕНА В РОССИИ

ПАТОГЕНЕТИЧЕСКАЯ ТЕРАПИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ СПИНАЛЬНОЙ МЫШЕЧНОЙ АТРОФИИ ОДОБРЕНА В РОССИИ

МОСКВА, 26 августа 2019 – «Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о получении регистрационного удостоверения на препарат Спинраза (нусинерсен)[1]. Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)[2] и Европейским медицинским агентством (ЕМА)[3] для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Как сообщалось ранее, компания Janssen[4] получила эксклюзивное право на дистрибуцию Спинразы на территории Российской Федерации. Этот препарат, разработанный компанией Biogen, в настоящее время доступен в более чем 40 странах мира[5].

Ранее в этом году Министерство здравоохранения России присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус.

«Мы рады решению Министерства здравоохранения России по одобрению к медицинскому применению и выдаче регистрационного удостоверения на препарат Спинраза, что открывает доступ к нему для российских пациентов. Спинальная мышечная атрофия – это неуклонно прогрессирующее, инвалидизирующее, потенциально фатальное генетическое заболевание центральной нервной системы, поражающее детей разного возраста и взрослых пациентов; ранее возможности патогенетической терапии для этих пациентов отсутствовали. Дети с наиболее тяжелыми формами СМА, к сожалению, редко доживают до своего второго дня рождения[6]. Совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни, сохраняя двигательные функции и, в некоторых случаях, предотвращая гибель», – Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон».

«Одобрение препарата Спинраза в России – это первый шаг на пути к удовлетворению потребностей российских пациентов со спинальной мышечной атрофией  в получении эффективного лечения, для которых до настоящего времени не существовало возможностей эффективной терапии. Мы работаем над тем, чтобы найти решение и обеспечить максимально широкий доступ нуждающихся пациентов к жизненно необходимой терапии. Пациентское сообщество верит в то, что закрепление расходов на лечение спинальной мышечной атрофии, первой по распространённости генетической причины смертности детей в возрасте до двух лет1, на федеральном уровне, позволит своевременно начать лечение большинства пациентов, отсрочив таким образом их инвалидизацию и гибель», – отмечает Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА».

Ожидается, что препарат появится на рынке России в январе 2020 года.

О препарате Спинраза® (нусинерсен)

Спинраза – это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах5. По состоянию на 30 июня 2019 года, более 8400человек прошли лечение Спинразой, принимая препарат продолжительностью до шести лет, в их числе пациенты, принимающие препарат вне рамок программы клинических исследований, участники программы раннего доступа (EAP) и клинических исследований[7]. Спинраза является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, зарекомендовавшим себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований широкого круга пациентов.

В настоящее время по препарату Спинраза собран наибольший объем клинической информации по спинальной мышечной атрофии, включающий данные более 300 участников клинических исследований с широким диапазоном клинических проявлений СМА, эти данные демонстрируют благоприятное соотношение терапевтического эффекта и риска. Эффективность Спинразы оценивалась в двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях у пациентов с младенческой формой СМА (ENDEAR[8]) и пациентов с более поздней манифестацией (CHERISH[9]) и подтверждалась открытыми исследованиями у младенцев на доклинической стадии заболевания (NURTURE[10]) и пациентов с поздним началом СМА, которые получали терапию в зрелом возрасте (CS2/CS12[11]). Наиболее частыми побочными эффектами были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине[12]. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился в пострегистрационном периоде, наблюдались серьезные инфекции, например, менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии[13]. Частота возникновения подобных реакций неизвестна. После введения некоторых АСО[14] наблюдались токсическая нефропатия и нарушения свертываемости крови, в том числе при резком снижении уровня тромбоцитов. Отслеживание этих симптомов возможно с помощью лабораторных исследований.

В 2016 году FDA, рассмотрев заявку в приоритетном порядке в течение трех месяцев, одобрило применение препарата Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии, заболевания, сопровождающего прогрессирующей мышечной слабостью, у детей и взрослых пациентов[15]. В 2017 году препарат Спинраза получил положительное заключение Комитета EMA по лекарственным препаратам для применения у человека и был рекомендован для выдачи регистрационного удостоверения в странах Европейского союза[16].

В 2018 году препарат Спинраза был признан  лучшим технологическим продуктом и удостоен восьми наград премии Prix Galien, включая независимые признания за инновационность в лечении спинальной мышечной атрофии от США, Германии, Италии, Швейцарии, Франции, Бельгии и Люксембурга, Нидерландов и Великобритании[17].

О Janssen, фармацевтических компаниях Johnson & Johnson 

В Janssen мы создаем будущее, где заболевания останутся в прошлом. Мы — фармацевтические компании Johnson & Johnson, и мы не жалеем сил, чтобы это будущее стало реальностью для пациентов по всему миру. Мы побеждаем заболевания передовой наукой. Изобретаем, как помочь тем, кто нуждается в помощи. Исцеляем безнадежность человеческим теплом.

Мы работаем в тех областях медицины, где можем принести больше всего пользы: сердечно-сосудистые заболевания, иммуноопосредованные заболевания и нарушения обмена веществ, инфекционные болезни и вакцины, заболевания центральной нервной системы, онкология, легочная артериальная гипертензия.

Узнайте больше на janssen.com. Подписывайтесь: twitter.com/JanssenGlobal. ООО «Джонсон & Джонсон» в Janssen Pharmaceutical Companies, Johnson & Johnson.

[1]Государственный реестр лекарственных средств [Электронный ресурс], URL: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=53afdec7-1b35-4583-bb11-d5f7c5d2546a&t= Дата обращения: 20.08.2019

[2] Spinraza FDA Approval Letter, 23/12/2016, Application No.: 209531

[3] EMEA Agency product number: EMEA/H/C/004312, approval date 30/05/2017

[4] Cilag GmbH International, часть Janssen, фармацевтических компаний Johnson & Johnson

[5] Biogen Press release, February 28, 2019 [Электронный ресурс], URL: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-further-expands-presence-china-approval-spinrazar

[6] S.J. Kolb et al., Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy, Ann Neurol. 2017 Dec;82(6):883-891

[7] IONIS press release 07/08/2019 [Электронный ресурс], URL: https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-reports-second-quarter-2019-financial-results Дата обращения 20.08.2019

[8] Finkel RS et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.

[9] Mercuri E et al. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635.

[10] Sansone VA, De Vivo DC, Bertini E. Nusinersen in Infants Who Initiate Treatment in a Presymptomatic Stage of Spinal Muscular Atrophy (SMA): Interim Efficacy and Safety Results From the Phase 2 NURTURE Study. Presented at: 5th Congress of the European Academy of Neurology (EAN). Jun 29th - Jul 2nd, 2019; Oslo, Norway

[11] Basil T. Darras et al. Nusinersen in later-onset spinalmuscular atrophy. Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology® 2019;92:e1-e15. doi:10.1212/WNL.0000000000007527

[12] Mercuri E, Finkel RS, Farrar M, et al. Infants and Children With SMA Treated With Nusinersen in Clinical Trials: An Integrated Safety Analysis. Presented at: 2017 Annual Spinal Muscular Atrophy Conference; June 29-July 2, 2017; Orlando, FL.

[13] Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Спинраза, ЛП-005730 от 16.08.2019

[14] EXONDYS 51™ (eteplirsen) US Prescribing Information. Cambridge, MA © Sarepta Therapeutics Sep 2016.

[15] Spinraza FDA Approval Letter, 23/12/2016, Application No.:  209531

[16] EMEA Agency product number: EMEA/H/C/004312, approval date 30/05/2017

[17] Biogen Press Release. November 29, 2018. [Электронный ресурс], URL: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/international-prix-galien-recognizes-spinrazar-best Дата обращения: 20.08.2019